哪里治疗白癜风专业 http://m.39.net/pf/a_4476482.html.6.14，Biogen公司在周一的纳斯达克股票市场收盘后发布消息称，他们正在进行的一种名为timrepigeneemparvovec基因疗法药物（BIIB）未能通过3临床试验，这款试验药物针对的适应症是一种称为无脉络膜症（choroideremia）的退行性失明眼科疾病，而就在一个月前，他们的另一款针对X连锁视网膜色素变性（X-linkedretinitispigmentosa，XLRP）的基因治疗试验药物（BIIB）也在一项中期研究中失败。这两款试验药物都是Biogen公司从收购NightstarTherapeutics公司得来。Biogen还没有公布BIIB的具体数据，但称该治疗未能达到主要终点，即第12个月时最佳矫正视力（BCVA）与基线相比没有有15个字母以上的改善，以及所有关键的次要终点也没有改善。Biogen的高管们说，他们正在研究结果，但挽救行动似乎已经不太可能。Biogen公司治疗开发部门（TherapeuticsDevelopmentUnit）负责人KatherineDawson称：“虽然我们对临床研究的结果感到失望，但我们希望，从这项研究中收集到的临床洞见将有助于遗传性视网膜疾病（包括无脉络膜症）的治疗创新。在未来，受这些疾病影响的社区将可能会有治疗选择。”.3.4，开发罕见遗传性视网膜疾病治疗的临床阶段基因治疗公司NightstarTherapeutics公司和Biogen公司宣布达成收购协议。根据收购条款，Nightstar股东将有权获得每股Nightstar股份25.50美元的现金，收购条款将Nightstar全部已发行和待发行股本估值约为8.77亿美元，收购条款的溢价约为70%。无脉络膜症是一种罕见的变性遗传性视网膜疾病，目前尚无治疗方法，每人中就有一人受到影响。NSR-REP1（BIIB）1/2期试验的阳性结果发表在年的《自然医学》、年的《新英格兰医学杂志》和年的《柳叶刀》上。Nightstar的第二个候选产品NSR-RPGR（BIIB），该试验用于治疗X连锁视网膜色素变性患者，这是一种遗传性X连锁隐性视网膜疾病，大约每人中就有一人受到影响。眼科领域是基因治疗的重点领域，目前还有多项临床试验开展当中，适应症包括：AMD,age-relatedmaculardegeneration，老年性*斑变性；LHON,Leberhereditaryopticneuropathy，Leber遗传性视神经病变；XLRP,X-linkedretinitispigmentosa.X连锁视网膜色素变性；Achromatopsia,色盲；Choroideremia,无脉络膜症；Lebercongenitalamaurosis,先天性黑蒙症；Stargardtdisease(juvenileorearlyonsetmaculardegeneration),斯塔加德特病(青少年或早发性*斑变性)；Ushersyndrometype1B,Usher综合征1B型；X-linkedretinoschisis,X连锁视网膜劈裂；年12?，FDA批准LUXTURNA?(voretigeneneparvovec-rzyl)?于治疗双等位基因RPE65(Retinalpigmentepithelial65kDaprotein)突变相关的视?膜营养不良，?种由RPE65基因引起的遗传性视?膜疾病(Inheritedretinaldisease，IRD)。LUXTURNA?是FDA批准的?个用于治疗遗传性疾病的在体基因疗法(Invivo)，也是唯一种治疗遗传性视网膜疾病的方法。作为FDA?个获批的治疗遗传性疾病的基因疗法，LUXTURNA?每只眼的治疗费??达42,美元。声明：原创文章，欢迎个人转发分享，未经允许禁止转载，所有刊登作品著作权均为本
