干细胞移植为心血管疾病、神经系统疾病、血液系统疾病、肝脏疾病等多种疾病的治疗带来新的希望。但尽管干细胞疗法潜力巨大，可在治疗的安全性和有效性方面仍有诸多亟待解决的问题。
本文通过系统性综述，分析不同类型干细胞临床使用过程中的有效性、风险及存在的问题，为充分权衡干细胞疗法的收益与风险、合理选择干细胞治疗方案提供参考依据。
目的：分析不同类型干细胞临床使用的有效性和安全性，为干细胞临床使用的政府监管重点提供依据。
方法：检索国内外6个文献数据库以获取年1月—年7月研究相关的文献，并进行系统性综述。
结果
纳入文献的基本情况
根据文献检索策略，在6个文献数据库共检索获得篇文献，去重后共剩余篇文献。根据文献纳入和排除标准，对纳入的文献进行阅读和内容分析后，最终确认了涉及干细胞临床使用有效性与安全性的文献共72篇。
分析显示，72篇涉及干细胞临床使用有效性与安全性的文献中，发表文献较多的年份为、和年，分别占所有文献的15.28%、13.89%和13.89%；中文文献和英文文献分别占73.61%和26.39%；第一作者所在国家主要来自中国（占77.78%）；文献类型是评述或一般综述的占50.00%，原始研究和学位论文分别占25.00%和22.22%（见表1）。
图源：中国知网文献截图分析还显示，18篇干细胞原始研究文献中，国内与国外文献的比例为2:1；涉及间充质干细胞、造血干细胞和骨髓干细胞移植的原始临床研究分别有13篇、2篇和2篇，另有一篇文献未特指干细胞类型。
鉴于纳入文献中，部分文献仅描述为骨髓干细胞，并未明确说明骨髓来源的干细胞具体类型，且考虑到骨髓来源干细胞的有效性与安全性可能与其他来源有所不同，因此本文把这部分未特指的骨髓干细胞归为一类，并根据间充质干细胞、胚胎干细胞、神经干细胞、造血干细胞、骨髓干细胞等在心血管疾病、神经系统疾病、血液系统疾病、肝脏疾病、肌肉骨骼等人类多种疾病临床使用有效性和安全性，进行阐述。
间充质干细胞临床研究的有效性与安全性
间充质干细胞（MSCs）对心血管疾病、神经系统疾病、肝病、肝移植、损伤修复、慢性病及退行性疾病、慢性疼痛疾病、2型糖尿病、增生型糖尿病视网膜病变（PDR）、强直性脊柱炎、自身免疫性疾病、骨关节疾病、慢性移植物抗宿主病、肾病和瘘管性克罗恩病等患者有一定的治疗效果，但部分治疗的长期效果不理想或存在时限性，还存在一定的风险。
胚胎干细胞临床研究的有效性与安全性
胚胎干细胞（ESCs）来源的细胞对神经系统疾病、黄斑变性、黄斑营养不良、视网膜黄斑变性、严重心力衰竭、急性心肌梗死的患者有一定的治疗效果，但其临床使用存在较大风险。
例如，ESCs可在体外分化为神经元，其移植后能改变或修复丢失/受损的神经元，ESCs分化得来的多巴胺能神经元可能存在质量问题。
干性老年性黄斑变性和Stargart黄斑营养不良患者移植人胚胎干细胞（hESC）来源的视网膜色素上皮细胞后，视力有所改善，随访期间未发现移植相关的严重安全问题。
利用hESC来源的心肌细胞治疗严重心力衰竭患者，可使其心功能改善、射血分数（ejectionfraction,EF）提高10%。ESCs的临床使用还受伦理、法律、畸胎瘤、免疫排斥反应等多种因素影响，包括体细胞核转移等技术获取ESCs也面临生殖性克隆的担忧。
神经干细胞临床研究的有效性与安全性
神经干细胞（NSCs）临床研究常使用来源于胚胎或胎儿的外源性NSCs。神经干细胞对神经变性疾病、帕金森氏病和缺血性脑卒中等多种神经系统疾病患者有一定的治疗效果。NSCs移植的安全性相对较好，但仍有潜在风险，如肿瘤形成和动脉内注射形成血栓。
NSCs移植治疗缺血性脑卒中，可以提高患者的神经功能评分，一定程度上改善了受损的脑组织功能，对患者日常生活有一定改善作用，但是尚无足够证据证实移植的NSCs与自身细胞建立了真正的突触联系。
神经变性疾病患者的自体骨髓源、异体脐血源MSCs及其经脑脊液（CSF）诱导获得的NSCs移植，能使患者神经功能恢复，日常生活活动能力、生活质量得到改善，且未见明显严重不良反应及相关并发症出现。将原代培养的NSCs注入帕金森氏病的患者体内，对所有患者随访12～24个月，改善率达75%，但远期疗效有待进一步观察。
尽管有研究证实了NSCs移植的安全性，但异体干细胞移植仍面临免疫排异、伦理等诸多问题，此外，理想的移植方式尚无定论，动脉穿刺介入对操作者及设备条件、患者选择都有一定限制；立体定向移植创伤大、对操作者技术要求高；静脉输注移植最终到达病损部位的移植细胞不能确定。
造血干细胞临床研究的有效性与安全性
除了在临床上已被广泛应用于治疗的各种血液系统疾病外，造血干细胞（HSCs）移植对非血液系统疾病也有一定的疗效，如对心血管疾病、脑缺血、神经系统损伤、Duchenne型肌营养不良症（DMD）和终末期肝病的治疗。但HSCs移植最受