曾经不可逆的致盲性疾病——年龄相关黄斑变性，而今可以实现基因治疗。
近日，复旦大医院（医院）徐格致教授团队的新突破，为不可逆致盲眼病带来新希望。67岁的马先生完成复诊，经专家团队综合研判后，患者视功能改善，视力从治疗前的20个阅读字母数，提高到27个阅读字母数（EDTRS矫正视力表检查），治疗安全有效性也得到了肯定。
这一病例意味着我国疑难眼底病基因诊断治疗取得重要进展：年龄相关黄斑变性可实现安全、有效，且作用时间长久的基因治疗。由此，为难治性年龄相关黄斑变性患者提供了全新选择，也为探索其他疑难眼病治疗带来有益借鉴。
所谓年龄相关黄斑变性，又称“老年黄斑变性”，是老年人常见的不可逆致盲性眼病。该病以黄斑区脉络膜新生血管形成为特征，如不及时治疗，会因出血导致中心视力严重受损，甚至失明。目前，临床常规治疗是为患者眼内注射抗新生血管生长因子，但需要定期反复注射。
有没有更先进的治疗手段与方法？医院专家团队近年来尝试医学新突破，借助基因工程技术，开展疑难眼病基因治疗。
马先生成为首个接受基因治疗的年龄相关黄斑变性患者。四年前，他被确诊为年龄相关黄斑变性伴脉络膜新生血管形成，四年间先后接受16次眼内注射治疗。随着病情发展，他接受治疗的间隔从最初9个月，缩短至最少3个月一次。由于中心视力严重下降行动不便，医院就诊都需要家人陪同，家庭经济和精神负担非常重，更令家人担忧的是，多次眼内注射还可能带来眼内出血和感染等风险。
基因治疗可否成为马先生的疾病“解药”？经过详尽临床前研究、医院伦理委员会严格审查同意，徐格致教授、洪佳旭副教授团队携手上海医院蔡宇伽教授团队，对可马先生进行基于IDLV基因工程技术生产的抗新生血管药物治疗。
据悉，马先生是入组首例临床试验患者，专家介绍，相关基因治疗药物来自GMP级细胞和基因治疗生产车间单位，并经严格生产质量控制。徐格致说，团队期望通过技术使机体自身不间断产生“治疗药物”，达到一劳永逸的效果。初步结果表明，年龄相关黄斑变性的基因治疗是安全、有效且作用时间长久的方法。
记者获悉，这是医院眼科团队开展的第二种疑难眼病基因治疗。早在年，洪佳旭副教授、蔡宇伽教授团队已合作探索顽固性病毒角膜炎的相关治疗，并取得创新突破，成果去年刊于国际顶尖学术期刊《自然—生物医学工程》（NatureBiomedicalEngineering）和《自然—生物技术》（NatureBiotechnology）杂志。
医院眼科在复旦版“医院专科声誉排行榜”连续12年名列前三。早在上世纪90年代末，医院复杂视网膜疾病手术成功率已提高至90%以上。学科每年完成上海近40%视网膜疾病手术量，医院之首，列全国第二。年，徐格致教授、常青教授牵头成立“长三角疑难眼底病诊治联盟”，联合29医院，共同提高长三角地区疑难视网膜疾病诊治水平。
（来源：上观新闻记者：顾泳）
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