基因治疗定义：将具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因，从而达到治疗疾病的目的，或把某些遗传物质转移到患者体内，使其在体内表达，最终达到治疗某种疾病的方法；
基因治疗核心：将正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用，从而达到治疗疾病目的；
发展现状：目前开展的基因治疗只限于体细胞，主要治疗遗传病、眼科疾病、肌肉疾病以及肿瘤、心血管疾病、感染性疾病等。
基因疗法发展历史
以年Friedmann和Roblin正式提出“genetherapy”这一概念为起点，基因治疗领域已经发展了近50个年头。尽管期间历经起伏，近年来基因治疗药物的不断涌现证实基因治疗正在不断走向成熟。回顾基因治疗的发展史，经历了以下几个发展阶段：
1、前两个十年：初期探索
年，Cepko团队成功设计逆转录病*载体系统；年，第一个获得授权的基因治疗在美国展开。基因治疗此时仍处于谨慎小心的探索阶段。
2、第三个十年：火热开展
上世纪90年代，基因治疗的临床试验开始火热展开。年第一个基因治疗的成功临床案例更是令基因治疗风头无两。然而，年美国一名患者在接受基因治疗后因腺病*载体引发的严重免疫副反应死亡，以及随后一系列试验暴露出的严重副作用，使得基因治疗