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科学家已经在培养物中产生了人类视网膜的精确复制，可用于查明受遗传性眼病影响的特定细胞类型。经过六年的努力，这项成就将加速开发新疗法的进展，由BotondRoska领导的巴塞尔分子与临床眼科研究所（IOB）以及诺华生物医学研究所合作者的研究小组今天在细胞期刊进行了报道。IOB人体视网膜回路小组的高级研究员，论文的第一作者CameronCowan说：“这项研究解决了一个根本未满足的需求，那就是开发与真实器官非常相似的视网膜模型。这开辟了在培养皿中开发针对个别患者治疗方法的可能性。”视网膜是眼睛的一部分，可以接收和组织视觉信息。它包含数百万个对光敏感的细胞和神经，并具有五个不同的层，这些层共同向大脑发送信号，使人们能够看到。培养的视网膜（称为类器官）是从多能干细胞衍生而来的，然后它们被诱使自组织成这种五层结构。成熟的类器官可以在其表层感知光，并且它们通过突触向内部细胞层传递视觉脉冲。重要的是，IOB团队开发了一种方法，该方法可以生成成千上万种高度均匀的视网膜类器官，为世界各地的研究人员提供了宝贵的资源。通过对类器官的遗传学评估，研究小组发现它们的转录组（即总基因读数）在第38周时稳定在包含大多数视网膜细胞类型的发育状态，这也是人类怀孕的平均时间。然后在进一步的表征中，IOB研究人员将类器官与来自多器官供体的人类视网膜进行了比较。捐赠的视网膜很快会因缺乏血液和氧气而受损，因此研究小组开发了一种方法来使它们保持新鲜。使用这种方法，视网膜可以保持长达16小时的光线敏感性和健康的功能电路。IOB主任兼合著者BotondRoska说：“我们的研究是死亡后视网膜显示光反应的首次发表。”比较表明，随着时间的推移，成熟的类器官和真实视网膜中的细胞特异性转录组变得越来越相似。此外，研究表明，视网膜疾病映射到类器官和真实视网膜中的相同类型的细胞。基于这一发现，IOB科学家做出了重大贡献：他们为每种视网膜细胞类型创建了一个可公开获得的转录组图谱。利用这些资源，研究人员现在可以将疾病映射到视网膜细胞，它们也可以在培养皿中生长和研究。合并后的资源将带来大量的治疗机会。IOB人类机体平台负责人，该论文的第一作者MagdalenaRenner说：“您可以培养出来自患者自身多能干细胞的高质量视网膜类器官，借助转录组图谱，您可以找出疾病基因的表达位置，从而可以进行基因治疗并将其修复。”
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