本期看点
欢迎收看本期半月谈热点播报栏目，本次热点资讯由上海交通医院、国家眼部疾病临床医学研究中心陈洁琼医生为大家带来：国内外研究组织开展多个常见基因突变基因治疗临床研究，如先天性黑矇、脉络膜症、视网膜色素变性等。均显示出良好的安全性和有效性，值得期待。
目前遗传性视网膜病变相关基因治疗研究
遗传性视网膜病变严重损伤患者视功能，患者自出生后双眼视功能逐渐丧失，最终导致失明。基因治疗是目前该疾病唯一有效的治疗手段。
国内外已经对人群中多个常见的突变基因开展临床研究。对于发病早、视功能损伤重的先天性黑矇，已经有多个研究中心针对RPE65、GUCY2D、CEP基因开展I-III期的临床研究；针对无脉络膜症的CHM基因也有多个团队公布了第一阶段临床试验结果；对于占比最多的视网膜色素变性，以及全色盲相关的基因也已有多个研究中心开展I/II期临床研究，以上大部分的研究结果均显示基因治疗的安全性和有效性，对于遗传性视网膜病变，基因治疗值得期待。
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