AldeyraTherapeuticsInc.今天宣布已启动ADX-（玻璃体内甲氨蝶呤0.8%）的2期临床试验，这是一种用于治疗视网膜色素变性（RP）的研究性新药。
RP是一组以视网膜细胞死亡和视力丧失为特征的罕见遗传性眼病。目前没有批准的RP治疗方法，在美国估计有82,至,人受到影响，全世界约4,人中有1人受到影响。
Aldeyra总裁兼首席执行官ToddC.Brady医学博士在一份声明中指出，ADX-代表了一种治疗视网膜色素变性患者的新方法，这是一种无法治愈的、损害视力的疾病。
“我们很高兴有机会在各种罕见和服务不足的疾病中推进我们的ADX-视网膜项目，并期待在今年下半年报告视网膜色素变性2期临床试验的结果“
单中心、开放标签的2期临床试验将评估ADX-在因视紫红质基因突变（包括P23H基因突变）而诊断为RP的患者中的安全性和耐受性。该试验预计将招募8名患者，其中4名患者每月接受ADX-，4名患者接受每月两次的ADX-玻璃体内注射，为期三个月。该试验正在北卡罗来纳州达勒姆的杜克大学医学中心进行。预计将在年下半年取得顶线结果。
关于ADX-
ADX-是甲氨蝶呤的玻璃体内制剂，是一种抑制细胞复制和活化的化合物。体内研究已经确定了甲氨蝶呤在诱导错误折叠的视紫红质清除方面的活性，这表明它有可能可以治疗那些以视紫红质错误折叠为特征的RP。
ADX-已被美国食品药品监督管理局授予治疗视网膜色素变性的孤儿药资格。孤儿药指定使赞助商有资格获得奖励，包括合格临床试验的税收抵免；免收使用费；获得批准后的市场独占权。
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